La financiación del fármaco para la piel de mariposa sigue sin resolverse: el Ministerio achaca el retraso a la farmacéutica, las regiones reclaman un acuerdo estatal y los pacientes denuncian desigualdad territorial.
El laberinto burocrático en torno a Vyjuvek, la primera terapia génica aprobada para la epidermólisis bullosa distrófica —conocida como «piel de mariposa»—, se ha convertido en un polvorín político y sanitario. Mientras el Gobierno central insiste en que la pelota está en el tejado de la farmacéutica Krystal Biotech, varias comunidades autónomas han tomado la iniciativa, generando un mapa de desigualdades que los pacientes califican de «inaceptable».
El origen del bloqueo, según el Ministerio de Sanidad que dirige Mónica García, es formal: la empresa no presentó la solicitud de financiación ante la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) hasta el pasado mes de marzo. «La empresa, con la que nos hemos reunido en varias ocasiones, todavía no nos ha presentado la solicitud. Cuando nos llegue la oferta de la empresa para financiarlo, entiendo que será financiado», aseguró la ministra en su comparecencia en el Congreso el pasado 17 de marzo. Una afirmación que, sin embargo, no ha contentado ni a la oposición ni a las asociaciones de pacientes, que señalan que el fármaco recibió el visto bueno de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2025 y que, de media, los medicamentos autorizados por la UE tardan 616 días en estar disponibles en España.
Andalucía se adelanta y el resto exige igualdad
El pasado 12 de marzo, el presidente de la Junta de Andalucía, Juanma Moreno, anunció que el Servicio Andaluz de Salud (SAS) financiaría el tratamiento para los pacientes de la comunidad, convirtiéndose en la primera región en hacerlo. Una decisión que, según fuentes del SAS, responde a una petición directa de Leo, un niño sevillano de 12 años que ha puesto rostro a la enfermedad y que reclamó el acceso al medicamento en un emotivo discurso ante el Parlamento Europeo.
Desde entonces, el desequilibrio territorial no ha hecho más que acentuarse. Mientras Andalucía ha administrado ya Vyjuvek a Leo y a otro paciente en Málaga, en Euskadi tres pacientes han solicitado el tratamiento a Osakidetza, pero sus peticiones «no se han podido estimar porque el medicamento no está financiado por el Ministerio de Sanidad». La consejería vasca ha anunciado que instará al Ministerio a agilizar «de forma urgente» la tramitación del expediente. En Castilla-La Mancha, según ha podido saber este diario, hay diez afectados a la espera, y en Canarias las familias han denunciado públicamente que «España vuelve a denegar el tratamiento».
El Congreso aprueba una PNL pero el ministerio insiste en la negociación
En el plano político, la Comisión de Sanidad del Congreso aprobó el pasado 26 de marzo una proposición no de ley de VOX —con 17 votos a favor, 15 en contra y ninguna abstención— que exige al Gobierno agilizar el acceso a Vyjuvek. El diputado de VOX David García denunció que «este Gobierno no está haciendo todo lo posible para que el medicamento esté ya disponible para las familias». Por su parte, el grupo Sumar defendió que «ningún paciente se queda sin medicación» gracias al mecanismo de uso compasivo, una vía excepcional que permite acceder a tratamientos no financiados, pero que, como admiten los propios pacientes, depende de autorizaciones individualizadas en cada comunidad.
Reuniones, promesas y una realidad que no termina de llegar
El 8 de abril, Mónica García se reunió con representantes de la Asociación DEBRA Piel de Mariposa, una cita que el ministerio calificó de «escucha activa» y en la que la ministra reiteró que las enfermedades raras son «una prioridad». Durante el encuentro, según la nota oficial, se abordaron las vías de acceso a través del uso en situaciones especiales y se habló de otras necesidades de los pacientes, como fisioterapia, rehabilitación y atención domiciliaria.
Sin embargo, la directora de DEBRA España, Evanina Morcillo, fue clara al término de la reunión: «La principal conclusión es que aún no hay acuerdo sobre la financiación de la terapia génica». Unas semanas después, el 27 de abril, la asociación celebró la administración de Vyjuvek a los dos primeros pacientes en Andalucía, pero advirtió: «No podemos permitir que el acceso a una terapia que cambia vidas dependa del lugar de residencia».
Un coste de más de 10.000 euros al mes y una negociación estancada
El precio del tratamiento, que supera los 10.000 euros al mes por paciente, se ha convertido en el principal escollo en la negociación entre el ministerio y Krystal Biotech. El Ministerio asegura que, una vez la empresa presentó la solicitud formal en marzo, se activó el proceso de evaluación, pero fuentes del departamento reconocen que aún no hay una oferta concreta sobre la que negociar.
Mientras tanto, el ministerio ha pedido a las comunidades autónomas un registro exacto de los pacientes afectados, una medida que, según fuentes sanitarias, resulta indispensable para calcular el impacto presupuestario real y avanzar en la negociación. En Andalucía hay identificadas 45 personas y en el conjunto de España se estima que unas 200 padecen esta enfermedad.
La paciencia de las familias se agota
Para las familias, el tiempo se mide en heridas, en curas diarias que pueden durar entre dos y cinco horas y en la angustia de saber que existe un tratamiento que podría aliviar el sufrimiento de sus hijos. «Queremos que se aligeren los papeleos», resumía la madre de Leo en una entrevista reciente. La movilización social ha sido constante: más de 150.000 firmas han sido entregadas al ministerio y la reivindicación ha llegado al Parlamento Europeo.
El horizonte sigue siendo incierto. Mientras Andalucía, Euskadi y otras comunidades reclaman una solución estatal, el ministerio insiste en que la vía es la negociación con la farmacéutica. Pero para los pacientes y sus familias, la ecuación es sencilla: el fármaco existe, está aprobado en Europa y ya se está administrando en algunas regiones. Lo que falta, denuncian, es voluntad política para cerrar un acuerdo que termine con la desigualdad territorial y ponga fin a una espera que, para muchos, se está haciendo eterna.
Fuentes consultadas: Ministerio de Sanidad, Asociación DEBRA Piel de Mariposa, comparecencias parlamentarias, servicios de salud autonómicos y prensa especializada.
Más historias
Bruselas confirma 160 millones para Marruecos pese al asalto a Ceuta y desata una tormenta política en España
El informe secreto que tensa la relación con Marruecos: la jueza Tardón ordenó a la Policía no comunicar a Interior las pruebas sobre el «asalto guiado» a Ceuta
Begoña Gómez presenta su escrito de defensa y niega «cualquier delito» ante el jurado popular que la juzgará por la cátedra de la Complutense